原本连上一层楼都气喘吁吁，现在可以轻松走完一段路。对于梗阻性肥厚型心肌病患者来说，一种能“直达病根”的创新药物，可能正让这样的改变成为现实。

　　2025年12月17日，国家药监局批准了第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片上市，专门用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

　　令人振奋的是，中国患者比全球其他国家更早用上了这一创新药物——这次批准是“全球首发”，早于美国和欧盟。

　　肥厚型心肌病是一种最常见的遗传性心脏疾病，像一个隐形的杀手潜伏在患者体内。在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性类型，也就是这次新药针对的适应症。

　　梗阻性肥厚型心肌病患者的左心室流出道受阻，心脏需要更努力地工作才能将血液泵出，长期过度工作导致心肌进一步增厚，形成恶性循环。

　　这种疾病的威胁是真实存在的：它是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一。超过四成（43.5%）的肥厚型心肌病患者会进展为心力衰竭，20%左右的患者会发生房颤。

　　传统治疗梗阻性肥厚型心肌病主要使用β受体阻滞剂等药物，但这些方法主要是控制症状，治标不治本。

　　更关键的是，这些传统药物无法延缓疾病进展。当药物无法控制病情时，患者可能需要考虑侵入性治疗，如手术切除部分心肌。

　　这些手术虽然能解除机械性梗阻，但存在一定风险，对医院和医生的技术要求也较高，并非所有患者都适合。

　　阿夫凯泰片的出现，从根本上改变了梗阻性肥厚型心肌病的治疗模式。它属于第二代心肌肌球蛋白抑制剂，能够精准靶向疾病的核心环节——心肌过度收缩。

　　如果把心脏比作一台发动机，传统药物是限制发动机转速，而阿夫凯泰片是直接调节发动机核心部件的工作强度。

　　这种药物从病因层面进行干预，不仅能缓解症状，更有望延缓疾病进展。

　　阿夫凯泰片通过一种创新的方式发挥作用。它精准结合在心肌肌球蛋白上，延缓磷酸盐释放，阻止肌球蛋白与肌动蛋白形成过度紧密的结合。

　　这个过程可以理解为给过度兴奋的心肌“踩刹车”，从而减轻心肌的过度收缩，降低心脏流出道的阻力。

　　相比第一代同类药物，阿夫凯泰片的药物相互作用风险更低，治疗窗更宽，意味着有效剂量与可能引起过度心肌抑制的剂量之间有更大安全范围。

　　在关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM中，阿夫凯泰片展现了令人鼓舞的效果。从下面的临床数据总结中，我们可以看到它在不同方面的改善：

　　AI整理，仅供参考

　　对于曾经符合手术指征的患者，阿夫凯泰片带来了一个可能避免手术的机会——研究显示，用药24周后，88%原本需要手术的患者不再符合手术指征。对于患者来说，这意味着可能避免一次创伤较大的治疗，同时获得症状的显著改善。

　　阿夫凯泰片的用药方案相对便捷。它采用口服方式，避免了频繁注射或住院治疗的不便。该药物的半衰期约为3-4天。

　　剂量调整过程设计合理，2周即可上调剂量，6周完成剂量滴定，8周达到最优治疗剂量。这样的调整节奏让医生能够根据患者的反应找到最适合的剂量。

　　更重要的是，该药物耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相当，显示出良好的安全性特征。目前，该疗法已经获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐。

　　任何药物都可能带来副作用，阿夫凯泰片也不例外。由于它的作用是降低心肌收缩力，最常见的副作用与心脏功能相关。

　　服用期间，患者需要定期监测心脏功能指标。如果出现头晕、乏力加重或呼吸困难等不适，应及时联系医生。

　　医生通常会从较小剂量开始，逐步调整至最适合患者的维持剂量。这种谨慎的剂量调整方式有助于最大限度减少副作用。

　　用药期间要避免与某些可能影响心脏功能的药物同时使用，务必告知医生正在服用的所有药物。

　　阿夫凯泰片的获批不仅是梗阻性肥厚型心肌病治疗的一个重要里程碑，也为更广泛的心肌病患者带来了希望。

　　目前，针对非梗阻性肥厚型心肌病患者的3期临床研究正在进行中。这意味着未来可能有更多类型的心肌病患者能够从这种创新疗法中获益。

　　新药上市只是开始。对于梗阻性肥厚型心肌病患者来说，这个冬天可能格外温暖。中国的批准比美国和欧盟更早，意味着中国患者首次在全球首发中走在了前面！

　　特别提醒：本号所发布的新药信息仅做信息分享交流，不构成任何药物购买或使用建议，不可直接作为决策内容。如有不适请及时就医，以医生建议为准。