首都医科大学附属北京友谊医院2026-01-06 19:19:13

　　1月6日，在北京友谊医院肝病中心门诊，经过数次详细的问诊、充分的病情评估后，贾继东主任医师为一位对一线药物应答不佳的原发性胆汁性胆管炎患者开出了有望阻止、延缓疾病进展的药物Seladelpar。这是中国内地开出的首张处方，也是因北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策获益的第一位患者。

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，部分患者对目前的一线治疗药物治疗效果不佳。这类患者可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。对于终末期患者，肝移植是唯一有效的治疗手段。因此，亟需更多有效的创新治疗方案，在肝硬化或者肝硬化前及时阻止疾病进展。

　　Seladelpar是一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善PBC患者的症状和预后，分别于2024年8月、2025年2月于美国及欧盟上市。借助天竺罕见病保障先行区的政策优势，经过多方努力，Seladelpar得以快速获批进入北京友谊医院，为更多亟需用药的PBC患者提供与国际接轨的前沿治疗。

　　北京友谊医院肝病中心，一直致力于PBC的诊治，建立了全国大规模随访队列，开展牵头多项国际、国内多中心临床研究，未来也将继续为PBC患者提供高质量的医疗服务。

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